【搜狐健康】12月12日，搜狐健康从国家药监局官网了解到，用于治疗肺动脉高压的司来帕格片已于日前经优先审评程序获批上市。
据国家药监局介绍，司来帕格片作为临床急需品种，被纳入优先审评程序加快审评审批。12月7日，国家药品监督管理局批准了本品进口注册，用于治疗肺动脉高压以延缓疾病进展及降低因肺动脉高压而住院的风险。
《2015年美国FDA批准上市新药情况简介》一文显示，司来帕格片已于2015年12月21日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，属于孤儿药。比我国上市时间提早3年。
肺动脉高压是一种由已知或未知原因引起的肺动脉内血压异常升高的疾病；其特征为肺小动脉的血管痉挛、内膜增生、中层肥厚、外膜增生、原位血栓形成、不同程度的炎症和丛状改变。其临床表现包括肺动脉压进行性升高并最终导致右心衰竭。肺动脉高压在血流动力学上被定义为：肺部毛细血管或左心房压均正常(<15mmHg)，而静息时平均肺动脉压高于25mmHg。
此次加速获批的司来帕格片是一种口服有效、高选择性和长效的非前列腺素类前列环素受体（IP受体）激动剂，可改善损伤的肺动脉内皮依赖性舒张，并可能抑制人肺平滑肌细胞的增殖、肺血管壁的增厚。
与已经上市的用于治疗肺动脉高压的前列环素类药物比较，司来帕格片是首个可以口服的制剂，可改善患者的依从性，避免了静脉给药的注射部位反应，避免吸入剂型的咽喉刺激反应和咳嗽。
为了让我国患者早日用上境外已上市新药，近一年来，国家出台了多项深化药品审评审批的政策。今年5月，国家公布《第一批罕见病目录》，多发性硬化、戈谢病等121种罕见病被纳入其中。受新政对创新药物以及中国患者迫切治疗需求的驱动，罕见病原研新药的上市批准进入“快车道”。
据国家药监局负责人介绍，药监局会集中审评力量加快审评，罕见病药品3个月内审结，其他临床急需药品6个月内审结，预期缩短上市周期1至2年。
今年1月，北京安贞医院小儿心脏内科顾虹教授在接受新华网采访时就曾指出，未来一段时间，将陆续有治疗肺动脉高压的新药进入中国，但是价格会非常昂贵。
据顾虹介绍，内皮素受体拮抗剂、磷酸二酯酶抑制剂和前列环素等药物能明显改善肺动脉高压患者的临床症状，提高生活质量，延长生存期。然而，这些药物价格昂贵，并且不在国家医保范围内，只有个别省市将个别药物纳入地方医保，仍有许多患者处于“有药不治”的境地。